세포·유전자 치료 산업

카스제비— 세계 최초 크리스퍼 치료제가 알려주는 것

• 2023년 11월 영국에서 세계 최초로 허가받고 그해 12월 미국에서도 승인받은 첫 크리스퍼 치료제.
• 겸상적혈구빈혈증 환자용이며, 환자 세포를 몸 밖으로 꺼내 유전자를 고친 뒤 다시 넣는 방식.
• 값이 비싸고 엉뚱한 곳을 자를 위험이 있으며 몸 안으로 직접 넣는 방법이 아직 없어 이런 방식을 씀.
• 원천특허를 가진 국내 회사 툴젠이 이 치료제를 만드는 버텍스와 위탁생산을 맡은 론자를 상대로 영국·네덜란드·미국에서 특허침해 소송을 진행하고 있음.

• 카스제비를 상용화해 판매 중인 유일한 곳.
• 2025년 매출 120억 달러, 영업이익 41억 7,330만 달러로 이 목록에서 유일하게 큰 이익을 냄.
• 다만 2024년에는 영업손실 2억 3,290만 달러로 한 해 적자를 기록.
• 카스제비 매출은 2025년 1억 1,580만 달러(크리스퍼 테라퓨틱스와 합산)로 2026년 2분기 7,600만 달러(전 분기 대비 78% 증가, 전년 동기 대비 151% 증가)까지 계속 늘고 있다 — 다만 회당 220만 달러라는 약값에 비하면 아직 절대 규모는 작음.
• 2026년 7월 FDA가 적응증을 만 2세 이상으로 넓혀 미국에서만 약 5,500명이 새로 치료 대상에 들어왔고, 현재 39개국에서 승인받음.
• 배당은 지급하지 않음.

• 버텍스와 카스제비를 공동개발.
• 2023년 매출 3억 7,120만 달러에서 2025년 350만 달러로 크게 줄었다 — 사업이 무너진 게 아니라, 라이선스 계약의 선급금과 마일스톤 수익이 특정 해에 몰려 잡히는 구조 때문.
• 영업손실은 6억 6,460만 달러.

• 몸 안에서 직접 유전자를 교정하는 방식을 씀.
• 2023년 매출 3,630만 달러에서 2025년 6,770만 달러로 꾸준히 늘었다 — 네 곳 중 매출 흐름이 가장 고르다.
• 유전성 아밀로이드증 치료제가 임상 3상에 있음.
• 영업손실은 4억 4,100만 달러.

• 염기교정 방식이다 — DNA를 자르지 않고 글자 하나만 바꿈.
• 2025년 매출 1억 3,970만 달러, 영업손실 3억 8,370만 달러.
• 매출은 대형 라이선스 계약이 있는 해에 크게 뛴다.

• 2013년 설립된 크리스퍼 치료 분야 1세대 기업.
• 2025년 매출 4,050만 달러, 영업손실 1억 6,000만 달러로 손실 규모는 네 곳 중 작은 편.

큐로셀— 국산 1호 CAR-T, 이제 허가에서 급여로

• 재발하거나 치료에 반응하지 않는 미만성거대B세포림프종 환자를 위한 CAR-T 치료제 림카토를 개발했다 — 2026년 4월 식약처 품목허가를 받은 국내 첫 CAR-T 치료제.
• 7월 암질환심의위원회, 9월 약제급여평가위원회를 연달아 통과해 연내 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있음.
• 자체 생산시설을 갖추고 있어 급여가 확정되면 빠르게 처방으로 이어질 수 있다는 게 회사 설명이다.
• 다만 아직 매출은 없고, 영업손실은 3년째 300억원대(2023년 311억원, 2025년 약 363억원)에 머물러 있음.

툴젠— 약을 안 팔고 특허로 번다

• 크리스퍼 원천특허를 보유하고 있다 — 직접 치료제를 만들어 팔지 않고, 특허 사용료와 소송으로 수익을 냄.
• 카스제비를 만드는 버텍스와 위탁생산을 맡은 론자를 상대로 2025년 4월 영국, 9월 네덜란드에 이어 11월에는 새로 등록한 미국 특허를 근거로 미국에서도 특허침해 소송을 제기해 3개국에서 동시에 다투고 있음.
• 2025년 매출 13억원, 영업손실 233억원, 순손실 368억원.

• 국내 최초로 줄기세포치료제 품목허가를 받은 회사로 알려져 있음.
• 세포치료제 사업과 별도로 원료의약품 사업도 함께 하고 있음.

코오롱생명과학— 인보사 이후, 위탁생산으로 재도전

• 한때 세포유전자치료제 인보사를 개발했으나 성분 논란으로 품목허가가 취소.
• 지금은 다른 회사의 세포치료제를 대신 만들어주는 위탁개발생산 사업을 새로 준비하는 단계.
• 2025년 매출 2,090억원(+30%)이었지만 바이오 부문 비중은 2%에 그치고 대부분 정밀화학소재·원료의약품에서 나옴.
• 영업이익 176억원, 순이익 250억원으로 2년 연속 적자에서 흑자로 돌아섰다 — 다만 흑자를 이끈 건 바이오가 아니라 정밀화학.

지씨셀— 국내 판매 1위 세포치료제를 갖고 있다

• 자체 개발한 세포치료제 이뮨셀엘씨주는 간암 수술후요법으로 허가·급여 등재를 마치고 이미 팔리는 국내 판매량 1위 세포치료제.
• 인도네시아를 시작으로 러시아·중국·중동·북아프리카에 판권을 넘기는 계약을 추진 중.
• 다만 2025년 매출은 검체검사서비스(48.7%)가 가장 크고, 세포치료제는 23.7%에 그침.
• 2025년 매출 1,655억원, 영업손실 138억원, 순손실 2,735억원으로 2년 연속 적자.

차바이오텍— 매출의 94%는 병원·난임시술에서 나온다

• 미국 로스앤젤레스 병원과 여러 나라 난임시술 기관을 직접 운영한다 — 2025년 매출의 94.3%가 이 의료서비스에서 나왔음.
• 미국 자회사 마티카바이오테크놀로지를 통해 세포유전자치료제 위탁개발생산 사업을 새로 시작해 첫 고객사들을 확보.
• 2025년 매출 1조 2,683억원(+21%)으로 늘었지만, 영업손실 488억원·순손실 1,467억원으로 손실 규모는 오히려 커짐.

이연제약— 아직 매출이 없는 단계

• 매출은 대부분 기존 의약품 사업에서 나오고, 세포유전자치료제는 아직 사업으로 자리잡지 못함.
• 삼성서울병원과 대량생산 방법을 함께 개발하는 협약을 맺는 등 논의 단계.
• 충주 바이오공장이 완공되면 임상시료부터 상용화 생산까지 맡을 계획이다.
• 2025년 이 공장 관련 감가상각비 부담으로 영업이익이 적자(-303억원)로 돌아섬.

이엔셀— 일곱 곳 중 유일하게 이게 진짜 본업

• 다른 회사의 세포·유전자치료제를 대신 만들어주는 위탁개발생산 자체가 본업이자 매출원이다 — 이 목록에서 유일한 경우.
• 일본에 이어 미국 임상시험용 의약품 위탁생산 계약을 맺는 등 고객사를 늘리고 있음.
• 다만 매출은 2023년 105억원에서 2025년 53억원으로 오히려 줄었고, 영업손실은 118억원에서 179억원으로 증가.

헬릭스미스— 임상 3상에서 목표치를 못 채웠다

• 유전자치료제 후보물질 엔젠시스를 당뇨병성 신경병증 치료 목적으로 개발해옴.
• 2024년 발표한 임상 3상 결과가 목표치를 달성하지 못했다 — 지금은 중국 파트너사를 통해 별도로 허가 절차를 진행 중.
• 상업화된 제품은 아직 없음.
• 현금성자산이 800억원에 이르고 부채가 적어 재무구조는 안정적인 편.